В США одобрили еще один вид генной терапии

Консультационный комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрил генную терапию для пациентов, страдающих от редкой формы генетической слепоты. Если само Управление последует совету своего Консультационного комитета (как это обычно и бывает), то в США начнут проводить генную терапию нового образца.

До сегодняшнего дня в Соединенных Штатах был разрешен только один вид генной терапии. Он разрабатывался для лечения детской лейкемии. Суть метода заключается в том, что врачи берут клетки иммунитета больного, вводят в них ген, убивающий злокачественные образования, и возвращают переделанные клетки пациенту. Создатели нового метода, специалисты компании Spark Therapeutics, утверждают, что только их терапию можно с полной уверенностью называть генной. В отличие от коллег, новые разработчики внедряют к организм пациента непосредственно сам исправленный ген. Внутри клеток он заменяет свою поврежденную копию, и человек выздоравливает.

К сожалению, специалисты пока не могут гарантировать своим клиентам стопроцентное зрение: лечение рассчитано лишь на то, чтобы избавить пациентов от слепоты. И на клинических испытаниях препарат прекрасно с этим справлялся. В экспериментах принимали участие 30 человек в возрасте от 4 до 44 лет, и зрение большинства из них значительно улучшилось. Пациенты смогли самостоятельно проходить небольшую полосу препятствий, заниматься спортом, гулять по ночам и даже читать текст, написанный крупным шрифтом. На заседании Консультационного комитета многие из тех, кто успешно прошел лечение, рассказывали о том, как невероятно изменилась их жизнь. Пациенты, вновь обретшие утраченное зрение, стали более уверенными в себе. Лечение вернуло им не только независимость, но и желание жить.

FDA обязуется вынести окончательное решение по новой методике к середине января. Если она будет разрешена, то стоимость лечения составит от 750 тысяч до миллиона долларов. В США по официальным данным проживают около двух тысяч человек с нарушениями в гене RPE65, которые и вызывают слепоту. По всему миру проходит множество клинических испытаний в области генной терапии, на лечение сетчатки глаза направлено как минимум 18 из них.