"Ножницы для генов": как ученые меняют ДНК

Технологию CRISPR / Cas9 называют магической - и небезосновательно. Эта методика позволяет изменять ДНК живых клеток – а это еще один шаг к лечению заболеваний на генетическом уровне.

Редактор для генов

Спойлер

Проблема: Возможно ли вылечить генетические болезни?
Решение: До недавнего времени считалось, что нет. Однако новая технология CRISPR/Cas9 позволяет вырезать дефектные участки ДНК в живой клетке и вставлять вместо них новые. Пока метод иногда дает сбои, но, усовершенствовав его, мы сможем спасать людей с гемофилией или фенилкетонурией.


Причина примерно 6000 заболеваний – генетические мутации. Исследования показывают, что только 5% из них можно излечить. Например, серповидно-клеточная анемия (наследственное изменение строения белка гемоглобина) вызвана единственной мутацией в одной из трех миллиардов пар оснований ДНК человеческого организма. Эта болезнь зачастую смертельна. Мы до сих пор были бессильны перед этой маленькой ошибкой в генетическом коде.

История борьбы с генетическими болезнями началась в XX веке, когда ученые обнаружили, что одни бактерии почему-то успешнее противостоят вирусам, чем другие. Выяснилось, что у бактерий с лучшим "иммунитетом" в организме присутствуют белки-ферменты, "разрезающие" ДНК вируса. Эти белки получили название "ферменты рестрикции". Их особенность в том, что они распознают небольшой, строго определенный участок вирусной ДНК и нейтрализуют его.

Ферменты рестрикции – это бактериальная версия врожденного иммунитета. Роль приобретенного иммунитета у них играет система CRISPR / Cas9. Две части названия системы– это два разных компонента. Систему CRISPR / Cas9 часто называют "ножницами для ДНК". Она может вычислить дефектные гены и вырезать их из генетического кода.

Когда бактерии угрожает вирус, она сканирует ДНК вируса и отправляет данные в собственный "фотобанк". CRISPR – это и есть хранилище "фотороботов" вируса. Затем бактерия по этим "фотороботам" создает своеобразный "навигатор", РНК-зонд, который распознает генетический код вируса и связывается с ним. К "навигатору" прикрепляется белок Cas 9, который разрезает вирусную ДНК как бумагу.

Ученые обратили внимание на то, что система CRISPR / Cas9 способна действовать в живой клетке. Фактически, можно редактировать геномы клеток: удалять целые цепочки генов и вставлять вместо них новые.

Однако новая технология иногда дает сбои: случается, что фермент Cas 9 создает нежелательные мутации. По мере того как метод CRISPR готовится уже к клиническим испытаниям, исследователи смогли уменьшить частоту появления ошибок, возникающих при применении метода.

Технология уже активно используется в научных исследованиях благодаря относительной простоте и "гибкости" системы в работе, по сравнению с другими методами генного редактирования. Уже появились несколько частных компаний, которые используют метод для создания улучшенных зерновых культур, исследовательских реагентов и терапии генетических заболеваний человека.

Оригинал статьи

Комментарии