Гены нормального эмбриона впервые отредактировали с помощью CRISPR

Команда китайских ученых Медицинского университета Гуанчжоу исправила генетические мутации в трех нормальных человеческих эмбрионах, используя метод редактирования генома CRISPR. Результаты эксперимента позволяют предположить, что методика намного лучше работает на нормальных эмбрионах, чем на аномальных, неспособных превратиться в детей, которых использовали в прошлых испытаниях.

У первого донора была мутация, вызывающее заболевание, при котором употребление определенных продуктов питания, таких как бобы, может вызвать разрушение красных кровяных клеток. В двух получившихся эмбрионах мутация была исправлена, но в одном из них – не полностью. Четыре других эмбриона несли в себе мутацию, являющуюся причиной бета-талассемии – болезни крови. В двух случаях ученым удалось успешно восстановить только некоторые из ячеек, в остальных – метод вообще не сработал.

CRISPR – это эффективный способ отключения генов, путем введения малых мутаций, которые нарушают код последовательности ДНК. CRISPR также может быть использован для ремонта гены, но это гораздо сложнее.